임상시험의 뜻과, 임상시험의 각 단계별 목표 (3상 임상이 뭐임?)

 

새롭게 출시하는 의약품과 관련해서 임상시험이라는 말을 많이 들어보셨을 겁니다. 

 

"표적항암제와 면역 항암제에 관해 새로운 적응증이 추가 되었다, 2상 시험이 완료되었다. "

 

이런 말을 자주 들어보셨을텐데, 저 또한 정확한 임상 시험의 단계와 적응증이란 무엇인지 저또한 궁금해서 찾아보게 되었고 그 내용을 오늘 컨텐츠로 소개드리도록 하겠습니다. 

임상시험과 임상실험의 차이

'시험(試驗)'은 사물의 성질이나 기능을 실지로 증험(證驗)하여 보는 일로서, 가령 새로 만든 약이 실제로 사람에게 효험이 있는지를 확인하기 위해서 사람에게 투여하고 그 결과를 파악하는 행위를 이르는 데에 사용할 수 있습니다. '시험'이 검증하고자 하는 것은 구체적인 사물의 기능이나 성질입니다. 새로 만든 백신의 효능을 확인하기 위한 절차를 가리킬 때에는 '임상 시험'이 적절한 것으로 보입니다. 

반변, '실험(實驗)'은 실제로 해 보는 것을 이르거나,이론이나 현상을 관찰하고 예측하는 것을 이르는 말로, 가령 물리학이나 화학에서 이론을 증명하기 위해서 하는 행위 등을 이르는 데에 사용될 수 있습니다. '실험'에서 검증하고자 하는 것은 이론이나 현상임을 알 수 있습니다. 백신을 만들기 위해서 바이러스와 면역체와의 관계를 파악하기 위해서 행하는 절차를 가리킬 때에는 '임상 실험'이 적절한 것으로 보입니다.

출처: 네이버 우리말 바로쓰기 / 국립국어원 온라인가나다 

따라서, 임상시험(Clinical Trial, Clinical Study)이란, 

신약이나 식품, 의료기기, 새로운 시술법 등의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구로, 예를 들자면 의약품 임상시험의 경우 해당 약물의 약동(藥動), 약력(藥力), 약리(藥理), 임상(臨床) 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위해 실시됩니다. 
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임상시험의 단계

의약품의 경우, 임상시험의 단계는 총4상(相, Phase)으로 이루어지는데, 

제I상(임상 1단계)에서는 
대부분 소수의 건강한 성인을 대상으로 약물의 체내 흡수, 분포, 대사, 배설 등에 대한 자료를 수집하면서 안전성을 평가합니다. 인체를 대상으로 후보 의약품 또는 백신에 대한 임상시험을 처음으로 수행하는 경우 일반적으로 소수의 건강한 지원자들에게 약물이 제공됩니다. 

그러나 암 등의 말기 질환을 위한 치료제의 경우 해당 질환을 앓고 있는 지원자를 대상으로 임상시험이 수행되기도 합니다. ​

(글로벌 제약사인 GSK 홈페이지에서 밝히고 있는) 제 1상 임상시험의 주요 목표는 다음과 같습니다.

- 약물 사용으로 인해 안전상의 중대한 문제가 발현되지는 않는지 확인합니다.
- 목표한 신체 부위로 약물이 미칠 수 있는지, 효능이 전달될 수 있도록 약물이 충분히 지속되는지를 확인합니다.
- 약물이 치료 가치를 제공하거나 질환 또는 상태를 예방해줄 수 있는가에 대한 일차적 근거를 확보합니다.

제II상(임상 2단계)에서는 
적정용량의 범위(최적의 투여량 등)와 용법을 평가합니다. 제 1상 임상시험의 결과가 성공적인 경우, 보다 많은 수의 사람들을 대상으로 하는 임상시험이 수행됩니다. 제 2상 임상시험은 후보약물을 필요로 하는 환자들을 대상으로 진행됩니다. 

(글로벌 제약사인 GSK 홈페이지에서 밝히고 있는) 제 2상 임상시험의 주요 목표는 다음과 같습니다.
- 질환 치료에 대한 유효성
- 질환 예방에 대한 유효성 (지원자가 해당 질환을 앓고 있지 않은 경우)
- 약물의 적정 용량 및 용법

이 단계에서는 약물의 사용이 위약을 제공 받은 환자군을 통해 비교될 수 있습니다. 위약은 후보약물과 동일한 형태를 지녔으나 유효 성분을 지니고 있지 않습니다. 여기에서는 약물의 사용 경과를 판단할 수 있도록 기준이 되는 집단이 설정됩니다. 중요한 점은 환자나 연구자가 각각의 지원자가 어떤 치료제를 제공 받았는지에 대해 알아서는 안된다는 것입니다. 이는 이중맹검 위약대조라고 알려진 연구 방법으로, 시험 결과가 편향되는 것을 방지합니다.

제III상(임상 3단계)에서는 
대부분 수백 명 이상의 환자를 대상으로 약물의 유효성과 안전성을 최종적으로 검증합니다. 제 2상 임상시험 결과가 긍정적인 경우 다음 단계의 임상시험이 진행됩니다. 이는 다양한 국가의 수백 또는 수천 명의 지원자를 대상으로 진행됩니다.

(글로벌 제약사인 GSK 홈페이지에서 밝히고 있는) 제 3상 임상시험의 주요 목표는 다음과 같습니다.
- 신약 또는 백신 사용 환자 대상 안전성 및 유효성 검사
- 효과적인 용량 및 용법 확인
- 부작용 또는 치료제가 특정 상태의 사람들에서는 사용돼서는 안 되는 이유 확인 (금기사항)
- 약물 또는 백신의 이점에 대한 정보 수립 및 위험 요소 대조
- 기존 치료 요법과의 결과 대조
- 성공을 위해서는 신약이 기존의 치료제보다 더욱 우수한 치료 효과를 제공할 수 있어야 합니다.

제 3상 임상시험 수행을 위해서는 수 년이 소요됩니다. 새로운 약물이나 백신이 제 3상 임상시험을 통해 긍정적인 결과를 입증할 경우, 국가나 지역 단위로 승인 신청을 할 수 있습니다.
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제IV상(임상 4단계)에서는 
약물 시판 후 부작용을 추적하여 안전성을 재고하고, 추가적 연구를 시행합니다.

임상시험과 관련 단어

적응증이란 
새로운 의약품의 경우 규제기관은 전임상시험 및 임상시험 결과를 바탕으로 이 약물이 어떻게 사용돼야 하는지, 어떤 환자에게 사용돼야 하는지 등을 결정하는데, 이를 의약품의 적응증이라고 합니다.

이중맹검사법 (더블 블라인드 테스트: double blind test)
이중맹검 위약대조 혹은 위약 시험으로 알려진 연구 방법으로, 약리작용 이외의 심리적인자(心理的因子)를 통한 약의 효과, 즉 약의 비특이작용(非特異作用)은 투약하는 의사와 투약을 받는 환자 쌍방에 작용합니다. 투약해야 할 약제와 그 placebo(위약<偉藥>)를 준비해서, 의사에게도 환자에게도 알리지 않고, 따로 존재하는 효력성적판정자(效力成績判定者)만이 그 구별을 알고 있는 경우를 이중맹검사(二重盲檢査)라고 합니다. 환자뿐만 아니라 의사 쪽에서도 심리적인 작용이 있는 점을 고려한 것이 그 특색입니다.

이중맹검사법을 이용한논문 예시 > (헤켈 HT3000을 이용한 전신온열치료의 효과 이중맹검사법)
 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27172277?fbclid=IwAR2yFmyVEIAYwvMFBtkPn9W21wtiNERxc7CgjcryJ_BmVMLbVv8IdoFQ-Ik

 

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임상시험과 관련하여 참고 및 내용 부분 발췌한 페이지 
1) [네이버 지식백과] 임상시험 [Clinical Trial, 臨床試驗] (두산백과)
2) GSK홈페이지 임상시험 단계
3) [네이버 지식백과] 이중맹검사법 [double blind test, 二重盲檢査 ~] (간호학대사전, 1996. 3. 1., 대한간호학회)

관련있는 컨텐츠 플라시보효과 > http://hyperthermia.kr/221500626260